Terapia genowa – definicja, zastosowanie, wady i zalety

Terapia genowa to metoda leczenia chorób genetycznych, która ma na celu zniesienie niepożądanych efektów wywołanych przez mutacje. Polega na wprowadzeniu do komórek pacjentów prawidłowo działających genów w miejsce genów zmutowanych lub kopi genów w miejsce brakujących lub mało wydajnych genów. W niektórych przypadkach terapia genowa polega na inaktywacji genów, których działanie prowadzi do powstania białek będących źródłem choroby. Aby zahamować ekspresję określonych genów stosuje się niekodujące fragmenty DNA i RNA, antysensowne oligonukleotydy, czy rybozymy.

Terapia genowa może dotyczyć komórek rozrodczych lub somatycznych. W pierwszym przypadku uzyskany efekt terapeutyczny jest przekazywany następnym pokoleniom. W drugim natomiast, ponieważ leczenie obejmuje komórki ciała, uleczona zostaje konkretna osoba. Sama zaś choroba dziedziczy się, gdyż zdrowy pacjent wciąż posiada wadliwy gen. Obecnie ze względów etycznych manipulacje terapeutyczne prowadzone są wyłącznie w obszarze komórek somatycznych.

Sposoby wprowadzanie materiału genetycznego do komórek pacjenta:

ex vivo – od pacjentów pobiera się komórki i hoduje w specjalnych pożywkach w laboratorium; następnie dokonuje się transfekcji, czyli do komórek tych wprowadza się materiał genetyczny (DNA lub RNA) z „leczniczym genem” i tak zmodyfikowane komórki podaje się z powrotem pacjentowi;
in vivo – materiał genetyczny jest bezpośrednio przekazywany pacjentowi do układu krwionośnego lub do konkretnej tkanki, czy narządu (materiał genetyczny jest wstrzykiwany np. do mięśni szkieletowych lub mięśnia sercowego);

Przy wprowadzaniu genów terapeutycznych do komórek chorego wykorzystuje się zazwyczaj wektory wirusowe, w tym najczęściej retrowirusy i adenowirusy, które pozbawiane są chorobotwórczych genów. Mniej wydajnym i rzadziej stosowanym sposobem transferu genów jest  nagi DNA pochodzenia bakteryjnego (mający najczęściej postać kolistych plazmidów) lub DNA połączony z jakimś nośnikiem np. lipidowym.

Terapie genowa wciąż w dużej mierze pozostaje metodą eksperymentalną i choć w  leczeniu niektórych chorób (np. niedobór odporności) przynosi zamierzone rezultaty to wciąż istnieje poważne ryzyko wystąpienia różnych efektów ubocznych.

Komentarze (0)
Wynik działania 1 + 4 =
Ostatnio komentowane
adł w końcu stoła, Podparł się w boki jak basza: »Hulaj dusza! hulaj!« woła, Ś...
 Jedzą, piją, lulki palą, Tańce, hulanka, swawola; Ledwie karczmy nie rozwalą, Cha, cha! chi, chi! hejża! hola!  Twardowski si • 2020-09-23 09:50:19
dzięki wielkie!
xayoo • 2020-09-21 12:24:47
Dzk , bardzo pomocne
bobas • 2020-09-16 17:40:29
kocham Polską literatórę
tgyfvg • 2020-09-15 11:00:30
nom fajne
123445676878 • 2020-09-14 18:20:58